肝豆状核变性（WD）是一种罕见病，因体内铜积蓄过多而造成对肝脏和大脑的损害。这种病症可通过药物得到有效控制。然而，要实现成功治疗，需按医嘱每日多次服药并持续终生。

首都医科大学附属北京友谊医院正在进行“四盐酸曲恩汀一日制剂用于肝豆状核变性患者一线治疗的研究”。在本研究中，患者将随机分配（类似于抛硬币的方式）以接受为期48周的四盐酸曲恩汀新型一日制剂或者青霉胺（一种在中国可用的标准治疗药物）的治疗。四盐酸曲恩汀是一种在中国已获批的铜螯合剂，但其新型一日制剂尚未获批且仅可在本研究中使用。四盐酸曲恩汀的作用机制为增加尿铜排泄，并可能抑制肠道对铜的吸收。本研究已获得中国国家药品监督管理局的批件（批件号：2026LP01812）和本院药物临床试验伦理委员会批准（批件号：2026-P1-药072-01）。

入选标准

如果您或者您的家人满足以下条件，那么可能适合参与此研究：

· 年满8岁及以上

· 体重至少25kg

· 最近被确诊为肝豆状核变性

· 未开始使用螯合剂治疗，这可能包括以下任何药物：青霉胺、曲恩汀、二巯丁二酸（DMSA）或二巯丙磺酸钠（DMPS）

· 允许使用锌盐治疗，但在参与研究前其使用时间不得超过28天

如您有意愿参加或者想了解本研究更多信息，请与我们的研究团队联系：

首都医科大学附属北京友谊医院肝病中心科室

联系方式

联系人: 陈雨洁

联系电话：15568499639